Os estudos clínicos são pesquisas realizadas em seres humanos com o objetivo de obter evidências quanto à eficácia e segurança de um medicamento, tratamento ou dispositivo médico. A aprovação da Agência de Vigilância Sanitária (ANVISA) é necessária para estudos clínicos com fins de registro e para comercialização do produto estudado.

Os voluntários recebem o tratamento e exames gratuitamente que são acompanhados por médicos durante o estudo e podem desistir a qualquer momento.

Apenas depois de passar pelos estudos clínicos que um medicamento pode ser liberado para uso pela população. Os estudos são fiscalizados pelo Ministério da Saúde através da ANVISA, CONEP (Comissão Nacional de Ética em Pesquisa) e CEP (Comitê de Ética em pesquisa). Estes órgãos revisam, aprovam e inspecionam a pesquisa para garantir a proteção dos direitos, segurança e bem-estar dos voluntários.

São milhões de voluntários em todo mundo participando de mais de 200.000 pesquisas por ano. Para participar o voluntário precisa preencher critérios de inclusão e não apresentar nenhum critério de exclusão referentes a sua saúde.

O responsável pelo estudo clínico é um médico ou dentista e é chamado de Investigador Principal ou Pesquisador Principal. Os estudos são realizados em locais chamados Centros de Pesquisa que podem ser hospitais ou clínicas, com a infraestrutura necessária para realizá-los com toda a segurança.

O participante da pesquisa clínica tem algumas obrigações a cumprir, que variam muito de um estudo para outro. Normalmente entre estas obrigações estão o comparecimento com determinada frequência ao centro de pesquisa e tomar a medicação conforme prescrito.

O interessado tem total autonomia para decidir se quer ou não participar do estudo. Antes de tomar esta decisão ele receberá todas as informações necessárias e todas as suas dúvidas serão esclarecidas. Caso decida não participar o interessado não será punido e nem prejudicado de forma nenhuma. Mesmo decidindo participar, o participante poderá desistir a qualquer momento.

A saúde do participante é prioridade, sendo assim, nenhum estudo será realizado se puder prejudicar o participante e qualquer estudo que estiver apresentando mais riscos que benefícios ao participante deverá ser interrompido. Em caso de qualquer dano ao participante, este deverá ser indenizado.

O participante de pesquisa não terá nenhum gasto ou será reembolsado de gastos em decorrência do estudo clínico (como transporte para realizar as consultas e exames previstos no protocolo). Não pode haver despesas pessoais para o participante de pesquisa em qualquer fase do estudo, incluindo exames e consultas.